Dans le cadre d’une maladie rare, le médecin ou pédiatre traitant peut orienter votre patient/usager auprès d’un médecin spécialiste en Centre Expert Maladies Rares et/ou auprès de médecins spécialistes en centre hospitalier ou clinique. (ex : cardiologue, dermatologue, généticien, neurologue, ORL,…). Le praticien va prendre en charge le suivi d’un organe ou d’une partie du corps de la personne.
Les Centres Experts d’Occitanie sont situés au sein des CHU de Montpellier, Nîmes et Toulouse. Une équipe pluridisciplinaire composée de soignants, rééducateurs, psychologue et travailleurs sociaux accompagnent également le patient tout au long de son parcours hospitalier.
Des dispositifs internes aux structures hospitalières tels que les services transitions enfant adulte et l’Education Thérapeutique Patient (ETP) existent pour soutenir la prise en charge de la personne concernée et son entourage.
Au sein des hôpitaux de Toulouse, Nîmes et Montpellier, les plateformes d’expertise maladies rares appuient les centres experts. En Occitanie Est, elle assure la coordination du parcours de soins et de vie en région, proposent de l’information, des formations et œuvrent pour la recherche.
Il existe 23 Filières de Santé Maladies Rares en lien avec les centres experts qui ont pour vocation d’animer et de coordonner les actions entre les acteurs impliqués dans la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares.
Afin de maintenir le suivi médical, le patient doit avoir un médecin généraliste ou pédiatre traitant référent pour coordonner son parcours de soin en proximité et assurer le lien ville-hôpital. Selon les besoins de la personne concernée par la maladie rare, il est possible de mettre en place autour du domicile :
Actualité soins : De nouvelles modalités de prises en charge des séances de psychologie ont été mise en place au mois d’avril 2022 et ces dernières pourront faire l’objet d’une prise en charge par l’assurance maladie sur prescription médicale.
https://monpsy.sante.gouv.fr/
Pour toute problématique de santé en lien avec la maladie rare ou recherche de diagnostic, invitez votre patient à consulter son médecin ou pédiatre traitant afin d’avoir une évaluation globale.
Les frais de santé des personnes atteintes de maladies rares sont pris en charge par l’assurance maladie (CPAM, MSA) via différents dispositifs :
Depuis 2016, la PUMA vient faciliter l’accès aux soins en remplaçant la CMU et en garantissant à toute personne qui travaille ou réside en France un droit à la prise en charge de ses frais de santé. La PUMA tend à une simplification des démarches en supprimant le statut d’ayant droit et en permettant une continuité des droits même en cas de changement de situations familiales ou géographiques.
La PUMA ne permet pas de rembourser intégralement les frais liés aux soins. Pour être remboursé du reste à charge, il est possible de souscrire à une complémentaire santé (mutuelle, assurance prévoyance).
Les remboursements sont variables selon le type de complémentaire ou le contrat souscrit par le bénéficiaire.
Depuis 2016, une complémentaire santé peut être financée par l’employeur à hauteur de 50% du forfait mensuel.
Depuis le 1ᵉʳ novembre 2019, la CMU-C et l’Aide à la Complémentaire Santé (ACS) ont été remplacées par la complémentaire santé solidaire (CSS). Elle vise à faire profiter aux personnes en dessous d’un certain seuil de revenu des avantages d’une complémentaire santé, sans participation financière ou via une participation maîtrisée.
L’Aide Médicale d’Etat est un dispositif permettant l’accès aux soins pour les personnes en situation irrégulière. Elle est accordée pour un an renouvelable sous condition de résidence et de ressources.
Pour toute personne porteuse d’une maladie rare résidant sur le territoire européen, le CLEISS (Centre des liaisons européennes et internationales de sécurité sociale) peut être sollicité pour vous renseigner sur les dispositifs et les procédures d’accès aux soins.
Il existe des modalités de prise en charge pour les transports des personnes qui nécessitent un transport afin de se rendre à une consultation et un examen médical et paramédical. Il est nécessaire avoir une prescription médicale à remettre aux transporteurs de votre choix.
Pour connaître toutes les conditions et démarches nécessaires, vous pouvez vous renseigner sur le site de l’assurance maladie de votre département.
Des prises en charge spécifiques liées au transport peuvent être proposées :
Selon les Cahiers d’Orphanet : vivre avec une maladie rare en France » de 2021 :
« Les médicaments utilisés pour la prévention ou le traitement de maladies rares (MR) sont peu nombreux : actuellement 449 médicaments ont des indications pour les MR et ont obtenu une Autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe et/ou aux États-Unis ».
Une liste des médicaments pour les maladies rares a été élaborée et mis à disposition par Orphanet.
Depuis 2021, l’assurance maladie a mis en place deux dispositifs spécifiques pour les traitements liés aux maladies rares :
Les médecins ont désormais la possibilité de proposer la mise en place de ces deux dispositifs qui permettent la prise en charge des traitements par l’assurance maladie.
Plus d’informations sont également disponibles dans les Cahiers Orphanet « Vivre avec une maladie rare en France » dans la rubrique « Médicaments orphelins »
ainsi que sur la Fiche Pratique réalisée par Alliance Maladies Rares en Juin 2022.
Vous trouverez également 3 autres fiches ressources sur le parcours du médicament sur le site d’Alliance Maladies Rares.
Une Affection Longue Durée peut être accordée pour une pathologie rare ou chronique par la Sécurité Sociale. Elle permet une prise en charge à 100% des frais de santé.
Il existe une liste des pathologies à ALD disponible sur le lien suivant.
Le formulaire de demande d’ALD doit être effectué par un médecin généraliste ou spécialiste. L’ALD peut être attribuée sur une durée variant de 2 et 10 ans. A terme, il est nécessaire de la renouveler selon la même procédure.
Selon le type d’ALD, le bénéficiaire pourra être exonéré du ticket modérateur et de l’avance de frais pour ses soins ou ses médicaments.
Ils ne prennent pas en compte les frais liés aux dépassements d’honoraires, la participation de 1 euro, le forfait hospitalier et les soins liés à une autre pathologie.
À noter : La caisse nationale de l’assurance maladie a mis en place une cellule nationale maladies rares. Celle-ci propose un appui technique aux médecins conseils pour la gestion des demandes de prise en charge en ALD pour les maladies rares.
En savoir plus :
Fiche pratique de France Assos Santé « Le régime des affections de longue durée »
Affection Longue Durée et maladies chroniques sur le site de l’Assurance Maladie
Des prises en charge spécifiques des frais de santé existent selon les pathologies rares. Cela est le cas par exemple des agénésies dentaires liées à une maladie rare. L’organisme de protection sociale de votre patient peut être contacté afin de connaitre les modalités de prises en charge financière possible.
Pour toute précision ou besoin de conseil sur les dispositifs d’accès aux soins, Maladies Rares Occitanie reste à votre disposition.